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Nia tiene 13
En el laboratorio, los médicos modifican algunos genes de las células madre hematopoyéticas que extrajeron de Nia. Corregirán el gen de la globina para que el cuerpo de Nia pueda producir hemoglobina normal.
Los médicos modificarán los genes de las células madre hematopoyéticas que te extraigan.
Esto es lo que ocurre:
- Se lleva a cabo en un laboratorio después de extraer las células de tu cuerpo.
- Solo se tarda unos días en modificar los genes, pero las células permanecen en el laboratorio durante unos meses para realizar pruebas de seguridad.
- Las células madre genéticamente modificadas se someten a pruebas para garantizar que los cambios genéticos son correctos.
Los médicos solo modifican los genes de las células que han extraído.
- No modifican otras células de tu cuerpo.
- No puedes transmitir estos cambios genéticos a tus hijos.
La terapia génica modifica los genes que causan la enfermedad de células falciformes.
- Los genes son instrucciones para tus células.
- En la enfermedad de células falciformes, tienes un gen con instrucciones anómalas (una mutación). Por eso, el cuerpo produce células falciformes en lugar de glóbulos rojos sanos.
- En la terapia génica, las células madre hematopoyéticas se modifican genéticamente para que contengan instrucciones que les permitan producir glóbulos rojos sanos.
Células madre hematopoyéticas
Una célula madre es un tipo de célula que puede convertirse en (o producir) otros tipos de células. En la terapia génica para la enfermedad de células falciformes, se utilizan las células madre hematopoyéticas. También es posible que oigas el término “células madre de la médula ósea”. Estas células crean:
- Glóbulos rojos. Transportan oxígeno a todas las demás células del cuerpo.
- Glóbulos blancos. Combaten los gérmenes y también se denominan células del sistema inmunitario.
- Plaquetas. Ayudan a que la sangre coagule (detener el sangrado) cuando tienes un corte.
Hay diferentes formas en que los médicos pueden modificar los genes.
Añadir un nuevo gen
- Los médicos pueden añadir un nuevo gen a tus células madre hematopoyéticas con las instrucciones correctas.
- Tus células madre seguirán las instrucciones correctas y producirán glóbulos rojos sanos.
- Tus células madre también seguirán produciendo algunas células falciformes, pero no las suficientes como para causar problemas. Esto ocurre porque las instrucciones anómalas (una mutación) también permanecen en tus células.
‘Activar’ un gen
- Los médicos pueden ‘activar’ un gen en las células madre hematopoyéticas para que generen hemoglobina fetal. Es el tipo de hemoglobina que producías antes de nacer (dentro del útero).
- Este gen de la hemoglobina fetal se desactivó después de que nacieras y dejó de producir hemoglobina fetal. Si el gen se vuelve a activar, volverás a producir hemoglobina fetal.
- Tus células madre también seguirán produciendo algunas células falciformes, pero no las suficientes como para causar problemas. Esto se debe a que el gen con instrucciones anómalas también permanece en tus células y no todas las células han sido modificadas.
Corregir la mutación genética
- Los médicos pueden corregir el gen con instrucciones anómalas (mutación).
- Editan las instrucciones para que sean correctas.
- Tus células madre hematopoyéticas seguirán las instrucciones correctas y podrás producir glóbulos rojos sanos.
Tecnología que podría utilizar el médico:
CRISPR
CRISPR (también llamado CRISPR-Cas9) es como unas tijeras moleculares diminutas que pueden cortar partes de un gen.
- Los médicos pueden utilizar esto para activar o desactivar genes.
- También pueden utilizarlo para corregir instrucciones en un gen.
Lentivirus
Un lentivirus es como un sobre que transporta nuevos genes al interior de una célula.
- Los médicos pueden utilizarlo para añadir nuevos genes a las células.
- El lentivirus es un virus del VIH modificado, pero no causa el VIH/sida. Se han eliminado del virus todos los genes causantes del VIH. El virus se convierte en una envoltura vacía sin nada dañino en su interior. Los médicos introducen nuevos genes en la envoltura vacía, y esta transporta los nuevos genes a tus células.
- Si los médicos utilizan un lentivirus para añadir nuevos genes, podrías obtener un falso positivo en algunas pruebas del VIH. Esto no se debe a que tengas el VIH. Es porque la prueba busca fragmentos de la envoltura vacía (lentivirus). El médico puede explicarte qué pruebas del VIH darán un falso positivo y qué prueba del VIH mostrará (correctamente) que no tienes el VIH.