Mes 1
Nia tiene 13
La familia de Nia decide probar la terapia génica. Tienen la esperanza de curar la enfermedad de células falciformes de Nia.
La terapia génica puede curar la enfermedad de células falciformes en algunas personas.
Los médicos modifican los genes de las células madre hematopoyéticas. Esto permite que tu cuerpo produzca glóbulos rojos sanos.
Si funciona:
- Puede que te hayas curado.
- Es posible que tengas menos dolor.
- Podrías dejar de tomar el medicamento para la enfermedad de células falciformes (por ejemplo: hidroxiurea).
- Probablemente no necesitarás más transfusiones de sangre para la enfermedad de células falciformes.
- Es probable que no sufras nuevos daños en los órganos a causa de la enfermedad de células falciformes, pero esto no reparará los daños a nivel del órgano que ya tengas.
- Es posible que no tengas que acudir al hospital con tanta frecuencia como antes.
La terapia génica es un tratamiento largo y difícil.
Hay que tener en cuenta los riesgos y los costos.
Hora
- Pasarás mucho tiempo alejado de tu vida cotidiana.
- El tratamiento dura 12 meses o más, incluida la recuperación.
- Tendrás visitas de seguimiento durante un máximo de 15 años.
Riesgos
- Puedes tener problemas durante y después del tratamiento.
- El tratamiento es invasivo para el cuerpo.
- Puede provocar nuevos problemas de salud y efectos secundarios.
- No es habitual, pero existe riesgo de cáncer o muerte.
- Puede que no funcione para todos los pacientes.
Costo
- El costo económico es distinto para cada persona.
- Si recibes terapia génica en un ensayo clínico, el programa de investigación cubrirá la mayor parte de los gastos médicos.
- La terapia génica aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) puede estar cubierta por tu seguro de salud.
- Es posible que los costos de algunos servicios de apoyo no estén cubiertos.
- Puede haber otros gastos: pérdida de ingresos por ausentarse del trabajo, transporte, gastos de cuidadores y más.
Salud mental
- El tratamiento también puede suponer un reto emocional.
- Pasarás mucho tiempo alejado de tu vida cotidiana.
- Te ausentarás de la escuela, el trabajo, actividades familiares y otros eventos.
- Pasarás más de 4 semanas en el hospital. Esto puede hacer que algunas personas se sientan tristes y solas.
Cada persona es diferente. El médico puede explicarte las ventajas y desventajas de la terapia génica en tu caso.