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Nia tem 13
No laboratório, os médicos alteram alguns genes nas células-tronco produtoras de sangue que coletaram de Nia. Eles corrigem o gene da globina de maneira que Nia possa produzir hemoglobina normal.
Seus médicos alterarão genes das células-tronco produtoras de sangue que coletarem de você.
Eis o que acontecerá:
- Isso acontecerá em um laboratório depois de as células serem coletadas do seu corpo.
- Levará somente alguns dias para alterar os genes, mas suas células permanecerão no laboratório por alguns meses para testagem da segurança.
- As células-tronco geneticamente alteradas serão testadas para garantir que as alterações genéticas estejam corretas.
Os médicos somente alteram os genes das células que coletaram.
- Eles não alteram outras células do seu corpo.
- Você não poderá passar essas alterações genéticas para os seus filhos.
A terapia genética altera os genes que causam a anemia falciforme.
- Os genes são instruções para as suas células.
- Na anemia falciforme, você tem um gene com instruções erradas (uma mutação). É por isso que seu corpo produz células falciformes e não hemácias saudáveis.
- Na terapia genética, suas células-tronco produtoras de sangue são geneticamente alteradas para terem instruções para produzir hemácias saudáveis.
Células-tronco produtoras de sangue
Uma célula-tronco é um tipo de célula capaz de se transformar em (ou produzir) outros tipos de células. Na terapia genética para anemia falciforme, suas células-tronco produtoras de sangue são usadas. Você pode ouvir também o termo células-tronco da medula óssea. Essas células produzem:
- Hemácias. Estas transportam oxigênio para todas as outras células do seu corpo.
- Leucócitos. Estas combatem germes e também são chamadas células do sistema imunológico.
- Plaquetas. Estas ajudam seu sangue a coagular (parar o sangramento) quando você se corta.
Há diferentes maneiras nas quais médicos podem alterar genes.
Adicionar um novo gene
- Os médicos podem adicionar um novo gene com instruções corretas às suas células-tronco produtoras de sangue.
- Suas células-tronco seguirão as instruções corretas e produzirão hemácias saudáveis.
- Suas células-tronco também continuarão a produzir algumas células falciformes, mas não em número suficiente para causar problemas. Isso ocorre porque as instruções erradas (uma mutação) também permanecem nas suas células.
“Ligar” um gene
- Os médicos podem “ligar” um gene nas suas células-tronco produtoras de sangue para elas produzirem hemoglobina fetal. Este é um tipo de hemoglobina que você produzia antes de nascer (dentro do útero da sua mãe).
- Este gene para hemoglobina fetal é desligado depois que você nasce, de maneira que você para de produzir hemoglobina fetal. Se esse gene for religado, você começará a produzir hemoglobina fetal novamente.
- Suas células-tronco também continuarão a produzir algumas células falciformes, mas não em número suficiente para causar problemas. Isso é porque o gene com instruções erradas também permanece nas suas células, e nem todas as células foram alteradas.
Consertar a mutação genética
- Os médicos podem consertar o gene com instruções erradas (mutação).
- Eles editam as instruções para corrigi-las.
- Suas células-tronco produtoras de sangue seguirão as instruções corretas e você poderá produzir hemácias saudáveis.
Tecnologias que seu médico poderá usar:
CRISPR
A CRISPR (também chamada CRISPR-Cas9) é como uma pequena tesoura molecular capaz de recortar partes de um gene.
- Os médicos podem usá-la para ligar ou desligar genes.
- Eles também podem usá-la para consertar instruções em um gene.
Lentivírus
Um lentivírus é como um envelope que leva novos genes para dentro de uma célula.
- Os médicos podem usá-lo para adicionar novos genes a células.
- O lentivírus é uma versão modificada do vírus HIV, mas não causa HIV/AIDS. Todos os genes causadores do HIV foram removidos do vírus. O vírus se torna um envelope vazio com nada ruim dentro. Seus médicos colocam novos genes no envelope vazio, e ele carrega novos genes para dentro das suas células.
- Caso seus médicos usem um lentivírus para adicionar novos genes, você poderá receber um resultado falso positivo em alguns testes de HIV. Isso não é porque você tem HIV. Isso é porque o teste busca pedaços do envelope vazio (lentivírus). Seu médico poderá explicar quais testes de HIV darão resultados falso positivos e quais testes de HIV mostrarão (corretamente) que você não está com HIV.