Terapia genética
A terapia genética é capaz de curar a anemia falciforme em algumas pessoas.
Os médicos alteram genes nas suas células-tronco produtoras de sangue. Eles fazem isso fora do seu corpo.
Suas células-tronco geneticamente alteradas são colocadas de volta no seu corpo. Isso permite que seu corpo produza hemácias saudáveis.
A terapia genética não altera os genes de outras partes do seu corpo.
- Ela somente altera suas células-tronco produtoras de sangue.
- Todas as suas células restantes (células cerebrais, células cardíacas, células renais, óvulos, espermatozoides, etc.) não são alteradas.
- Você não poderá passar as células-tronco geneticamente alteradas para os seus filhos.
Se funcionar:
- Você talvez seja curado(a).
- Você talvez sinta menos dor.
- Você talvez possa parar de tomar medicamentos para a anemia falciforme (p. ex., hidroxiureia).
- Você provavelmente não precisará mais de transfusões de sangue por conta da anemia falciforme.
- Você provavelmente não sofrerá mais danos a órgãos por conta da anemia falciforme, mas isso não resolverá nenhum dano a órgão que você já apresentar.
- Você talvez não precise ir ao hospital tão frequentemente quanto antes.
Há riscos:
- Ele pode não funcionar em todas as pessoas.
- A quimioterapia pode causar muitos efeitos colaterais, alguns dos quais podem ser severos.
- Ela também causa queda de cabelo, que provavelmente será temporária.
- A quimioterapia poderá limitar sua capacidade de ter filhos no futuro.
- Algumas partes desse tratamento causam dor.
- Algumas pessoas sentem tristeza e solidão durante o tratamento.
- Isso não é comum, mas há um risco de câncer ou morte.
- Os médicos não conhecem todos os riscos da terapia genética.
A terapia genética pode não funcionar em todas as pessoas.
Seu médico poderá conversar com você sobre as probabilidades de funcionar no seu caso.
A terapia genética altera os genes que causam a anemia falciforme.
- Os genes são instruções para as suas células.
- Na anemia falciforme, você tem um gene com instruções erradas (uma mutação). É por isso que seu corpo produz células falciformes e não hemácias saudáveis.
- Na terapia genética, suas células-tronco produtoras de sangue são geneticamente alteradas para terem instruções para produzir hemácias saudáveis.
Células-tronco produtoras de sangue:
Uma célula-tronco é um tipo de célula capaz de se transformar em (ou produzir) outros tipos de células. Na terapia genética para anemia falciforme, suas células-tronco produtoras de sangue são usadas. Você pode ouvir também o termo células-tronco da medula óssea. Essas células produzem:
- Hemácias. Estas transportam oxigênio para todas as outras células do seu corpo.
- Leucócitos. Estas combatem germes e também são chamadas células do sistema imunológico.
- Plaquetas. Estas ajudam seu sangue a coagular (parar o sangramento) quando você se corta.
Há diferentes maneiras de alterar genes.
Os médicos podem…
… adicionar um novo gene.
- Os médicos podem adicionar um novo gene com instruções corretas às suas células-tronco produtoras de sangue.
- Suas células-tronco seguirão as instruções corretas e produzirão hemácias saudáveis.
- Suas células-tronco também continuarão a produzir algumas células falciformes, mas não em número suficiente para causar problemas. Isso ocorre porque as instruções erradas (uma mutação) também permanecem nas suas células.
… “ligar” um gene.
- Os médicos podem “ligar” um gene nas suas células-tronco produtoras de sangue para elas produzirem hemoglobina fetal. Este é um tipo de hemoglobina que você produzia antes de nascer (dentro do útero da sua mãe).
- Este gene para hemoglobina fetal é desligado depois que você nasce, de maneira que você para de produzir hemoglobina fetal. Se esse gene for religado, você começará a produzir hemoglobina fetal novamente.
- Suas células-tronco também continuarão a produzir algumas células falciformes, mas não em número suficiente para causar problemas. Isso é porque o gene com instruções erradas também permanece nas suas células, e nem todas as células foram alteradas.
… consertar a mutação genética
- Os médicos podem consertar o gene com instruções erradas (mutação).
- Eles editam as instruções para corrigi-las.
- Suas células-tronco produtoras de sangue seguirão as instruções corretas e você poderá produzir hemácias saudáveis.
Tecnologias que seu médico poderá usar:
CRISPR
A CRISPR (também chamada CRISPR-Cas9) é como uma pequena tesoura molecular capaz de recortar partes de um gene.
- Os médicos podem usá-la para ligar ou desligar genes.
- Eles também podem usá-la para consertar instruções em um gene.
Lentivírus
Um lentivírus é como um envelope que leva novos genes para dentro de uma célula.
- Os médicos podem usá-lo para adicionar novos genes a células.
- O lentivírus é uma versão modificada do vírus HIV, mas não causa HIV/AIDS. Todos os genes causadores do HIV foram removidos do vírus. O vírus se torna um envelope vazio com nada ruim dentro. Seus médicos colocam novos genes no envelope vazio, e ele carrega novos genes para dentro das suas células.
- Caso seus médicos usem um lentivírus para adicionar novos genes, você poderá receber um resultado falso positivo em alguns testes de HIV. Isso não é porque você tem HIV. Isso é porque o teste busca pedaços do envelope vazio (lentivírus). Seu médico poderá explicar quais testes de HIV darão resultados falso positivos e quais testes de HIV mostrarão (corretamente) que você não está com HIV.