5 ans après la thérapie génique
Nia a 19
Aujourd’hui, Nia fête ses 19 ans ! Elle poursuit ses études à l’université, à quelques heures de chez elle, et elle souhaite devenir professeure de musique. Ses visites de suivi ont lieu tous les quelques mois. Elle n’a eu aucune crise douloureuse en 5 ans.
Votre expérience peut être différente de celle de Nia.
Le but d’une thérapie génique est de guérir l’anémie falciforme.
Si cela fonctionne :
- Vous serez guéri·e.
- Vous aurez moins de douleur, voire pas du tout.
- Vous pourrez arrêter les médicaments pour l’anémie falciforme (exemple : l’hydroxyurée).
- Vous n’aurez plus besoin de transfusions sanguines pour votre anémie falciforme.
- L’anémie falciforme ne causera pas de nouvelles lésions organiques, mais cela ne réparera pas les lésions organiques existantes.
- Vous n’aurez pas à vous rendre à l’hôpital aussi souvent qu’auparavant.
Mais, vous pourriez continuer à rencontrer des difficultés :
- Cela peut prendre jusqu’à 2 ans avant que vous ne vous sentiez bien de nouveau.
- Certaines personnes peuvent continuer à ressentir des douleurs. Les douleurs chroniques peuvent perdurer des mois après le traitement.
- Chez certaines personnes, la thérapie génique peut ne pas être totalement efficace, et ces personnes peuvent continuer à avoir des crises douloureuses, bien que moins fréquentes.
- Certaines personnes peuvent souffrir de dépression ou d’autres troubles de santé mentale liés à un séjour prolongé à l’hôpital.
La thérapie génique ne résout pas tous vos problèmes de santé.
- Si l’anémie falciforme a endommagé vos organes, vos lésions seront toujours présentes après la thérapie génique.
- La thérapie génique ne permet pas de traiter d’autres problèmes médicaux, comme la nécrose osseuse, la nécrose avasculaire (NAV) ou les séquelles d’un accident vasculaire cérébral que vous avez déjà subi.
- Votre médecin peut évoquer avec vous les médicaments et les traitements dont vous aurez besoin après la thérapie génique.
La thérapie génique est encore toute récente.
- Les médecins n’ont pratiqué ce type de thérapie génique que depuis 2010.
- En 2023, seule une centaine de personnes environ avait bénéficié d’une thérapie génique pour soigner l’anémie falciforme à l’échelle mondiale.
- De nombreuses personnes qui ont entamé un traitement par thérapie génique ont pu le mener à bien, mais cela ne signifie pas pour autant que vous pourrez commencer ou mener à bien un tel traitement. Certaines personnes peuvent ne pas être en mesure de recueillir assez de cellules pour la thérapie génique.
- Les médecins ne connaissent pas tous les risques liés à la thérapie génique.
- Ils en apprendront davantage à travers les études de recherche et en traitant plus de patients.
- Votre médecin peut évoquer avec vous les informations les plus récentes à ce sujet.