15 ans après la thérapie génique
Nia a 29
Nia a 29 ans. Elle enseigne la musique et joue dans un groupe. La dernière visite de suivi de thérapie génique était hier. Elle n’a eu aucune crise douloureuse en 15 ans.
Votre expérience peut être différente de celle de Nia.
Le but d’une thérapie génique est de guérir l’anémie falciforme.
Si cela fonctionne :
- Vous serez guéri·e.
- Vous aurez moins de douleur, voire pas du tout.
- Vous pourrez arrêter les médicaments pour l’anémie falciforme (exemple : l’hydroxyurée).
- Vous n’aurez plus besoin de transfusions sanguines pour votre anémie falciforme.
- L’anémie falciforme ne causera pas de nouvelles lésions organiques, mais cela ne réparera pas les lésions organiques existantes.
- Vous n’aurez pas à vous rendre à l’hôpital aussi souvent qu’auparavant.
Mais, vous pourriez continuer à rencontrer des difficultés :
- Cela peut prendre jusqu’à 2 ans avant que vous ne vous sentiez bien de nouveau.
- Certaines personnes peuvent continuer à ressentir des douleurs. Les douleurs chroniques peuvent perdurer des mois après le traitement.
- Chez certaines personnes, la thérapie génique peut ne pas être totalement efficace, et ces personnes peuvent continuer à avoir des crises douloureuses, bien que moins fréquentes.
- Certaines personnes peuvent souffrir de dépression ou d’autres troubles de santé mentale liés à un séjour prolongé à l’hôpital.
La thérapie génique ne résout pas tous vos problèmes de santé.
- Si l’anémie falciforme a endommagé vos organes, vos lésions seront toujours présentes après la thérapie génique.
- La thérapie génique ne permet pas de traiter d’autres problèmes médicaux, comme la nécrose osseuse, la nécrose avasculaire (NAV) ou les séquelles d’un accident vasculaire cérébral que vous avez déjà subi.
- Votre médecin peut évoquer avec vous les médicaments et les traitements dont vous aurez besoin après la thérapie génique.
La thérapie génique est encore toute récente.
- Les médecins n’ont pratiqué ce type de thérapie génique que depuis 2010.
- En 2023, seule une centaine de personnes environ avait bénéficié d’une thérapie génique pour soigner l’anémie falciforme à l’échelle mondiale.
- De nombreuses personnes qui ont entamé un traitement par thérapie génique ont pu le mener à bien, mais cela ne signifie pas pour autant que vous pourrez commencer ou mener à bien un tel traitement. Certaines personnes peuvent ne pas être en mesure de recueillir assez de cellules pour la thérapie génique.
- Les médecins ne connaissent pas tous les risques liés à la thérapie génique.
- Ils en apprendront davantage à travers les études de recherche et en traitant plus de patients.
- Votre médecin peut évoquer avec vous les informations les plus récentes à ce sujet.