Mois 1
Nia a 13
La famille de Nia décide d’essayer la thérapie génique. Elle espère ainsi guérir Nia de son anémie falciforme.
La thérapie génique peut guérir l’anémie falciforme chez certaines personnes.
Les médecins modifient les gènes dans vos cellules souches hématopoïétiques. Cela permet à votre corps de produire des globules rouges sains.
Si cela fonctionne :
- Vous pourriez être guéri·e.
- Vous pourriez avoir moins mal.
- Vous pourriez arrêter les médicaments contre l’anémie falciforme (exemple : l’hydroxyurée).
- Vous n’aurez probablement plus besoin de transfusions sanguines pour votre anémie falciforme.
- Il est peu probable que l’anémie falciforme provoque de nouvelles lésions organiques, mais cela ne réparera pas les lésions organiques déjà présentes.
- Vous pourriez ne plus avoir à vous rendre à l’hôpital aussi souvent qu’auparavant.
La thérapie génique est un traitement long et éprouvant.
Il y a des risques et des coûts à prendre en compte.
Temps
- Vous passerez beaucoup de temps loin de votre vie habituelle.
- Le traitement dure 12 mois ou plus, y compris le rétablissement.
- Vous réaliserez des visites de suivi pendant 15 ans au plus.
Risques
- Vous pourriez rencontrer des problèmes pendant et après le traitement.
- Le traitement est éprouvant pour votre corps.
- Il peut provoquer de nouveaux problèmes de santé et des effets secondaires.
- Ce n’est pas fréquent, mais il existe un risque de cancer ou de décès.
- Il peut ne pas fonctionner pour tout le monde.
Coût
- Le coût financier varie d’une personne à l’autre.
- Si vous faites l’objet d’une thérapie génique dans le cadre d’un essai clinique, le programme de recherche couvrira la plupart des frais médicaux.
- La thérapie génique qui a été approuvée par la FDA peut être prise en charge par votre assurance santé.
- Les frais de service d’accompagnement peuvent ne pas être couverts.
- Il peut exister d’autres frais : la perte de revenus due à l’arrêt de travail, les frais de transport, les frais liés aux aidants, et plus.
Santé mentale
- Le traitement peut aussi représenter un défi psychologique.
- Vous passerez beaucoup de temps loin de votre vie habituelle.
- Vous manquerez l’école, le travail, les activités familiales et d’autres événements.
- Vous séjournerez plus de 4 semaines à l’hôpital. Cela peut susciter des sentiments de tristesse et de solitude chez certaines personnes.
Chaque personne est différente. Votre médecin pourra évoquer avec vous les avantages et les inconvénients de la thérapie génique.