الأسبوع القادم
نيا تبلغ من العمر 13
في المختبر، يعدل الأطباء بعض الجينات على الخلايا الجذعية المُكوِّنة للدم التي جمعوها من نيا. فهم يقومون بتصحيح جين الغلوبين، لكي يتمكن جسم نيا من إنتاج الهيموجلوبين الطبيعي.
سيعدل أطباؤك الجينات في الخلايا الجذعية المُكوِّنة للدم التي يجمعونها منك.
إليك ما يحدث:
- تتم هذه الخطوات في المختبر بعد جمع الخلايا من جسمك.
- لا يستغرق تعديل الجينات سوى بضعة أيام، ولكن تبقى خلاياك في المختبر لبضعة أشهر لاختبار السلامة.
- يتم اختبار الخلايا الجذعية المعدلة وراثيًا للتأكد من صحة التعديلات الجينية.
لا يُجري الأطباء تغييرات على الجينات إلا في الخلايا التي تم جمعها فقط.
- فهم لا يقومون بتغيير الخلايا الأخرى في جسمك.
- لا يمكنك نقل هذه التغييرات الجينية إلى أطفالك.
يعمل العلاج الجيني على تغيير الجينات المسببة لمرض الخلايا المنجلية.
- الجينات عبارة عن تعليمات لخلاياك.
- في مرض الخلايا المنجلية، يوجد لديك جين يحمل تعليمات خاطئة (الطفرة الجينية). وهذا هو السبب في إنتاج جسمك للخلايا المنجلية، بدلاً من خلايا الدم الحمراء السليمة.
- في العلاج الجيني، تُعدَّل الخلايا الجذعية المُنتجة للدم جينيًا لتتلقى تعليمات بإنتاج خلايا دم حمراء سليمة.
الخلايا الجذعية المُكوِّنة للدم
الخلية الجذعية هي نوع من الخلايا التي يمكن أن تصبح (أو تنتج) أنواعًا أخرى من الخلايا. في العلاج الجيني لمرض الخلايا المنجلية، تُستخدم الخلايا الجذعية المُكوِّنة للدم. قد تسمع أيضًا مصطلح الخلايا الجذعية لنخاع العظم. تنتج هذه الخلايا:
- خلايا الدم الحمراء. تتمثل وظيفة هذه الخلايا في نقل الأكسجين وتوزيعه إلى جميع خلايا الجسم.
- خلايا الدم البيضاء. وظيفة هذه الخلايا هي مكافحة الجراثيم وتُسمى أيضًا خلايا الجهاز المناعي.
- الصفائح الدموية. تساعد هذه الصفائح على تجلّط الدم (إيقاف النزيف) عند إصابتك بجرح.
هناك طرق مختلفة يمكن للأطباء من خلالها تعديل الجينات.
إضافة جين جديد
- يمكن للأطباء إضافة جين جديد يحمل تعليمات جينية سليمة إلى الخلايا الجذعية المُكوِّنة للدم.
- سوف تتبع خلاياك الجذعية التعليمات الصحيحة وتنتج خلايا دم حمراء سليمة.
- ستستمر خلاياك الجذعية أيضًا في إنتاج بعض الخلايا المنجلية، ولكن ليس بما يكفي لإحداث مشكلات. ويحدث ذلك لأن التعليمات الخاطئة (الطفرة الجينية) تظل موجودة أيضًا في خلاياك.
“تنشيط” الجينات
- يمكن للأطباء “تنشيط” جين معين في الخلايا الجذعية المُكوِّنة للدم لديك لإنتاج الهيموجلوبين الجنيني. وهو نوع الهيموجلوبين الذي أنتجه جسمك قبل الولادة (داخل الرحم).
- لقد توقف عمل هذا الجين المسؤول عن الهيموجلوبين الجنيني بعد الولادة، وتوقف إنتاج الهيموجلوبين الجنيني. إذا تم تنشيط الجين مرة أخرى، فسيبدأ جسمك في إنتاج الهيموجلوبين الجنيني من جديد.
- ستستمر خلاياك الجذعية أيضًا في إنتاج بعض الخلايا المنجلية، ولكن ليس بما يكفي لإحداث مشكلات. السبب في ذلك هو أن الجين الذي يحمل التعليمات الخاطئة يظل موجودًا أيضًا في خلاياك، كما أن عملية التعديل لم تشمل كل الخلايا.
إصلاح الطفرة الجينية
- يمكن للأطباء إصلاح الجين الذي يحمل تعليمات خاطئة (طفرة).
- ويقومون بتعديل التعليمات لتكون صحيحة.
- ستتبع خلاياك الجذعية المُكوِّنة للدم التعليمات الصحيحة، وتنتج خلايا دم حمراء سليمة.
التقنية التي قد يستخدمها طبيبك:
تقنية كريسبر
تشبه تقنية كريسبر (المعروفة أيضًا باسم CRISPR-Cas9) المقص الجزيئي متناهي الصغر، الذي لديه القدرة على قص أجزاء معينة من الجينات.
- يمكن للأطباء استخدام هذه التقنية لتنشيط الجينات أو إيقاف تنشيطها.
- كما يمكنهم استخدامها لإصلاح التعليمات الموجودة على الجين.
الفيروس البطيء
يعمل الفيروس البطيء كغلاف يحمل جينات جديدة ويوصلها إلى داخل الخلايا.
- يمكن للأطباء استخدامه لإضافة جينات جديدة إلى الخلايا.
- الفيروس البطيء هو في الأصل نسخة معدلة من فيروس نقص المناعة البشرية، إلا أنه لا يتسبب في الإصابة بفيروس نقص المناعة البشرية/الإيدز. تمت إزالة جميع الجينات المسببة لفيروس نقص المناعة البشرية من الفيروس. وبذلك، يصبح الفيروس غلافًا فارغًا تمامًا، ولا يوجد بداخله أي شيء يمكن أن يسبب الأذى. يضع أطباؤك جينات جديدة في ذلك الغلاف الفارغ، والذي يحمل الجينات الجديدة إلى خلاياك.
- إذا استخدم أطباؤك فيروسًا بطيئًا لإضافة جينات جديدة، فقد تظهر نتيجة إيجابية خاطئة في بعض اختبارات الكشف عن فيروس نقص المناعة البشرية. هذا ليس لأنك مصاب بفيروس نقص المناعة البشرية. بل بسبب أن الاختبار يبحث عن أجزاء من الغلاف الفارغ (الفيروس البطيء). بإمكان طبيبك أن يوضح لك أي اختبارات الكشف عن فيروس نقص المناعة البشرية التي ستُعطي نتيجة إيجابية خاطئة، وتلك الاختبارات الأخرى التي ستؤكد (بشكل صحيح) خلو جسمك تمامًا من فيروس نقص المناعة البشرية.