العلاج الجيني
يمكن للعلاج الجيني علاج مرض الخلايا المنجلية لدى بعض الأشخاص.
يعدل الأطباء الجينات في الخلايا الجذعية المُكوِّنة للدم. ويقومون بذلك خارج جسمك.
تُعاد الخلايا الجذعية التي عُدلت وراثيًا إلى جسمك. وهذا الإجراء يسمح لجسمك بتكوين خلايا دم حمراء سليمة.
إن العلاج الجيني لا يغير الجينات الموجودة في بقية أعضاء جسمك.
- فهو يعدل الخلايا الجذعية المُكوِّنة للدم فقط.
- لا تتغير جميع خلاياك الأخرى (خلايا المخ، وخلايا القلب، وخلايا الكلى، وخلايا البويضات، والحيوانات المنوية، وما إلى ذلك).
- لا يمكنك توريث الخلايا الجذعية المعدلة وراثيًا إلى أطفالك.
إذا نجح الإجراء:
- قد يتم شفاؤك.
- قد تشعر بألم أقل.
- يمكنك إيقاف دواء مرض الخلايا المنجلية (على سبيل المثال: عقار هيدروكسي يوريا).
- من المحتمل ألا تحتاج إلى المزيد من عمليات نقل الدم لعلاج مرض الخلايا المنجلية.
- من غير المرجح أن يحدث تلف جديد في أي عضو بسبب مرض الخلايا المنجلية، ولكنه لن يُصلح أي تضرر قد حدث في أعضائك سابقًا.
- قد لا تحتاج إلى الذهاب إلى المستشفى كثيرًا كما كان الحال من قبل.
هناك مخاطر:
- قد لا يكون ذلك مناسبًا للجميع.
- قد يسبب العلاج الكيميائي العديد من الآثار الجانبية، بعضها قد يكون حادًا.
- كما أنه يسبب تساقط الشعر، وهو عرض يُفترض أن يكون مؤقتًا.
- قد يحد العلاج الكيميائي من قدرتك على الإنجاب في المستقبل.
- قد تسبب بعض مراحل هذا العلاج شعورًا بالألم.
- يشعر بعض الأشخاص بالحزن والوحدة أثناء تلقي العلاج.
- وعلى الرغم من أن هذا الأمر غير شائع، إلا أن هناك خطرًا محتملًا للإصابة بالسرطان أو حدوث الوفاة.
- لا يعرف الأطباء جميع مخاطر العلاج الجيني.
قد لا يكون العلاج الجيني فعالاً للجميع.
يمكن لطبيبك مناقشة فرص نجاحها معك.
يعمل العلاج الجيني على تغيير الجينات المسببة لمرض الخلايا المنجلية.
- الجينات عبارة عن تعليمات لخلاياك.
- في مرض الخلايا المنجلية، يوجد لديك جين يحمل تعليمات خاطئة (الطفرة الجينية). وهذا هو السبب في إنتاج جسمك للخلايا المنجلية، بدلاً من خلايا الدم الحمراء السليمة.
- في العلاج الجيني، تُعدَّل الخلايا الجذعية المُنتجة للدم جينيًا لتتلقى تعليمات بإنتاج خلايا دم حمراء سليمة.
الخلايا الجذعية المُكوِّنة للدم:
الخلية الجذعية هي نوع من الخلايا التي يمكن أن تصبح (أو تنتج) أنواعًا أخرى من الخلايا. في العلاج الجيني لمرض الخلايا المنجلية، تُستخدم الخلايا الجذعية المُكوِّنة للدم. قد تسمع أيضًا مصطلح الخلايا الجذعية لنخاع العظم. تنتج هذه الخلايا:
- خلايا الدم الحمراء. تتمثل وظيفة هذه الخلايا في نقل الأكسجين وتوزيعه إلى جميع خلايا الجسم.
- خلايا الدم البيضاء. وظيفة هذه الخلايا هي مكافحة الجراثيم وتُسمى أيضًا خلايا الجهاز المناعي.
- الصفائح الدموية. تساعد هذه الصفائح على تجلّط الدم (إيقاف النزيف) عند إصابتك بجرح.
هناك طرق مختلفة لتعديل الجينات.
يمكن للأطباء...
...إضافة جين جديد.
- يمكن للأطباء إضافة جين جديد يحمل تعليمات جينية سليمة إلى الخلايا الجذعية المُكوِّنة للدم.
- سوف تتبع خلاياك الجذعية التعليمات الصحيحة وتنتج خلايا دم حمراء سليمة.
- ستستمر خلاياك الجذعية أيضًا في إنتاج بعض الخلايا المنجلية، ولكن ليس بما يكفي لإحداث مشكلات. ويحدث ذلك لأن التعليمات الخاطئة (الطفرة الجينية) تظل موجودة أيضًا في خلاياك.
..."تنشيط" الجينات.
- يمكن للأطباء "تنشيط" جين معين في الخلايا الجذعية المُكوِّنة للدم لديك لإنتاج الهيموجلوبين الجنيني. وهو نوع الهيموجلوبين الذي أنتجه جسمك قبل الولادة (داخل الرحم).
- لقد توقف عمل هذا الجين المسؤول عن الهيموجلوبين الجنيني بعد الولادة، وتوقف إنتاج الهيموجلوبين الجنيني. إذا تم تنشيط الجين مرة أخرى، فسيبدأ جسمك في إنتاج الهيموجلوبين الجنيني من جديد.
- ستستمر خلاياك الجذعية أيضًا في إنتاج بعض الخلايا المنجلية، ولكن ليس بما يكفي لإحداث مشكلات. السبب في ذلك هو أن الجين الذي يحمل التعليمات الخاطئة يظل موجودًا أيضًا في خلاياك، كما أن عملية التعديل لم تشمل كل الخلايا.
...إصلاح الطفرة الجينية.
- يمكن للأطباء إصلاح الجين الذي يحمل تعليمات خاطئة (طفرة).
- ويقومون بتعديل التعليمات لتكون صحيحة.
- ستتبع خلاياك الجذعية المُكوِّنة للدم التعليمات الصحيحة، وتنتج خلايا دم حمراء سليمة.
التقنية التي قد يستخدمها طبيبك:
تقنية كريسبر
تشبه تقنية كريسبر (المعروفة أيضًا باسم CRISPR-Cas9) المقص الجزيئي متناهي الصغر، الذي لديه القدرة على قص أجزاء معينة من الجينات.
- يمكن للأطباء استخدام هذه التقنية لتنشيط الجينات أو إيقاف تنشيطها.
- كما يمكنهم استخدامها لإصلاح التعليمات الموجودة على الجين.
الفيروس البطيء
يعمل الفيروس البطيء كغلاف يحمل جينات جديدة ويوصلها إلى داخل الخلايا.
- يمكن للأطباء استخدامه لإضافة جينات جديدة إلى الخلايا.
- الفيروس البطيء هو في الأصل نسخة معدلة من فيروس نقص المناعة البشرية، إلا أنه لا يتسبب في الإصابة بفيروس نقص المناعة البشرية/الإيدز. تمت إزالة جميع الجينات المسببة لفيروس نقص المناعة البشرية من الفيروس. وبذلك، يصبح الفيروس غلافًا فارغًا تمامًا، ولا يوجد بداخله أي شيء يمكن أن يسبب الأذى. يضع أطباؤك جينات جديدة في ذلك الغلاف الفارغ، والذي يحمل الجينات الجديدة إلى خلاياك.
- إذا استخدم أطباؤك فيروسًا بطيئًا لإضافة جينات جديدة، فقد تظهر نتيجة إيجابية خاطئة في بعض اختبارات الكشف عن فيروس نقص المناعة البشرية. هذا ليس لأنك مصاب بفيروس نقص المناعة البشرية. بل بسبب أن الاختبار يبحث عن أجزاء من الغلاف الفارغ (الفيروس البطيء). بإمكان طبيبك أن يوضح لك أي اختبارات الكشف عن فيروس نقص المناعة البشرية التي ستُعطي نتيجة إيجابية خاطئة، وتلك الاختبارات الأخرى التي ستؤكد (بشكل صحيح) خلو جسمك تمامًا من فيروس نقص المناعة البشرية.