الشهر 1
نيا تبلغ من العمر 13

قررت عائلة نيا تجربة العلاج الجيني. ويأملون في علاج مرض الخلايا المنجلية لدى نيا.
يمكن للعلاج الجيني علاج مرض الخلايا المنجلية لدى بعض الأشخاص.
يعدل الأطباء الجينات في الخلايا الجذعية المُكوِّنة للدم. وهذا الإجراء يسمح لجسمك بتكوين خلايا دم حمراء سليمة.
إذا نجح الإجراء:
- قد يتم شفاؤك.
- قد تشعر بألم أقل.
- يمكنك إيقاف دواء مرض الخلايا المنجلية (على سبيل المثال: عقار هيدروكسي يوريا).
- من المحتمل ألا تحتاج إلى المزيد من عمليات نقل الدم لعلاج مرض الخلايا المنجلية.
- من غير المرجح أن يحدث تلف جديد في أي عضو بسبب مرض الخلايا المنجلية، ولكنه لن يُصلح أي تضرر قد حدث في أعضائك سابقًا.
- قد لا تحتاج إلى الذهاب إلى المستشفى كثيرًا كما كان الحال من قبل.
يُعد العلاج الجيني علاجًا طويلاً وشاقًا.
هناك مخاطر وتكاليف يجب مراعاتها.
الوقت
- ستقضي الكثير من الوقت بعيدًا عن حياتك الطبيعية.
- يستغرق العلاج 12 شهرًا أو أكثر، بما في ذلك فترة التعافي.
- ستخضع لزيارات متابعة لمدة تصل إلى 15 عامًا.
المخاطر
- قد تعاني من مشكلات أثناء العلاج وبعده.
- العلاج يشكل عبئًا ثقيلاً على جسمك.
- ويمكن أن يسبب مشكلات صحية جديدة وآثارًا جانبية.
- وعلى الرغم من أن هذا الأمر غير شائع، إلا أن هناك خطرًا محتملًا للإصابة بالسرطان أو حدوث الوفاة.
- قد لا يكون فعالاً مع الجميع.
التكلفة
- تختلف التكلفة المالية من شخص لآخر.
- إذا تلقيت علاجًا جينيًا في تجربة سريرية، فسيغطي برنامج البحث معظم التكاليف الطبية.
- يمكن أن يغطي تأمينك الصحي العلاج الجيني المعتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
- قد لا تتم تغطية تكاليف بعض خدمات الدعم.
- قد تكون هناك تكاليف أخرى، وتشمل: فقدان الدخل نتيجة التغيب عن العمل، وتكاليف التنقل والمواصلات، ونفقات مقدم الرعاية، وغيرها.
الصحة النفسية
- قد يُمثل العلاج تحديًا نفسيًا أيضًا.
- ستقضي الكثير من الوقت بعيدًا عن حياتك الطبيعية.
- ستتغيب عن المدرسة والعمل والأنشطة العائلية وغيرها من الفعاليات.
- ستقضي أكثر من 4 أسابيع في المستشفى. يمكن أن يجعل هذا بعض الأشخاص يشعرون بالحزن والوحدة.
تختلف استجابة كل شخص عن الآخر. يمكن أن يناقش معك طبيبك إيجابيات العلاج الجيني وسلبياته بالنسبة لك.